历经两代更替，如今第三代免疫抑制剂的临床使用已经日趋成熟，以吗替麦考酚酯（MMF）为代表的新型免疫抑制剂在肝肾移植、风湿免疫及肾脏疾病领域的治疗中都发挥着举足轻重的作用。然而，进口MMF价格昂贵，长期使用加重患者经济负担已是不争的事实，让每一位患者拥有平等接受治疗的权利，不因经济状况影响救治，成为了政府、社会、医疗机构以及企业的共同责任。
春风化雨润物无声真切感受吐露患者心声
MMF分散片生产厂家昆明贝克诺顿制药有限公司（简称KBN公司），多年来一直响应红十字会“人道、博爱、奉献”的精神，通过慈善援助等形式，先后多次援助因病致贫或无力负担高昂治疗费用的患者，也因此，在年被红十字总会授予“中国红十字博爱奖章”。
来自普通患者的一封封感谢信，虽然平实，却道出了他们的感激之情。其中的患者代表，来自广东省普宁市的陈曼虹和广东省清远市的温斯慧以及患者蔡俊德、刘嘉琦，他们在信中对服用MMF分散片后的病情变化和个人感受都给予了积极评价，尤其明显的是，各方面指标如肌酐、尿白蛋白等都得到了改善，患者生活状态渐佳，家庭经济负担得到了明显缓解，大家对慈善项目满怀感恩。这些心得体会在广大用药患者中都得到了普遍反馈。
疗效可靠安全为先精辟解读展现专家视角
医院张学武教授：
系统性红斑狼疮（SLE）治疗迎向曙光，让患者走出阴霾重获希望
张教授介绍道，SLE是一种多因素参与的影响全身多系统、多器官的自身免疫性疾病，大多数的SLE患者合并有肾脏损害。据不完全估计，全球共有万狼疮病人，而每年的新发病例至少有10万人，与高患病率形成对比的是其低缓解率，同时，高额的医药花费给狼疮患者家庭带来沉重的经济负担。因此，促进对SLE发病机制及治疗方法的研究，提高诊断技术，开展有关中国SLE人群特点的流行病学研究以及拓展相关仿制药物的研发与临床实践都迫在眉睫。
SLE传统治疗、也是临床常用的策略首当其冲是糖皮质激素（GC），但张教授认为，GC的具体用量应根据患者病情轻重做适当调整，长期、大剂量使用需慎重。免疫抑制剂方面，GC联合环磷酰胺（CTX）已成为治疗狼疮性肾炎（LN）的经典疗法，但仍有不少患者会出现肾功能不全，同时CTX具有即发性和累积性毒副作用，包括骨髓抑制、性腺抑制和出血性膀胱炎等，而且还有增加肿瘤发生的危险。相比之下，新型免疫抑制剂MMF治疗LN疗效肯定的同时，患者副作用发生率相对较低。另外，多项研究证实，MMF最大的特点是与其他免疫抑制剂和GC相比，肝毒性、肾毒性和骨髓抑制作用出现较少，高血压、糖尿病、胰腺炎及骨质疏松等不良反应发生率低，相对感染机会较少，提示使用MMF安全性好。
在风湿免疫诊治策略研究步入快车道的今天，SLE的临床诊疗已经取得不少新的进展，如低剂量白细胞介素-2、干细胞移植、生物靶向及免疫净化等新的手段，都将在传统治疗抑制免疫性炎症的基础上实现患者免疫系统的长期稳定，从而使更多SLE患者获益。此外，临床医生，特别是中青年医生在提高理论水平和临床实践能力的同时，更应该从人文角度给予患者更多关怀，相信通过慈善药物捐赠等公益活动，能够真正帮助患者走出疾病痛苦、减轻家庭负担。
上海交通大医院吕良敬教授：
MMF治疗SLE安全有效，尤其适合年轻女性患者
吕教授表示，在临床治疗中医生更看重药物的有效性、安全性和稳定性。作为新型免疫抑制剂，MMF通过众多研究及临床实践，已然成为SLE首选的药物之一，国内外权威指南也有相应推荐。同时，与另一种临床常用药物CTX相比，MMF更适合年轻女性，特别是有生育要求的患者使用；在长期维持治疗和诱导LN缓解方面，MMF较CTX的优势都更为明显，安全性也更高。在年欧洲风湿病学大会（EULAR）对于LN治疗指南已将MMF、硫唑嘌呤（AZA）取代CTX成为维持期治疗的推荐药物；年美国风湿病学会年会（ACR）也将MMF作为LN诱导期治疗的推荐用药。
吕教授进一步谈到，近十几年来，SLE的治疗逐渐形成了诱导与维持治疗的理念，MMF在其中的地位也愈加明确。其他系统损害为主的风湿免疫病，如系统性血管炎、皮肌炎等，也从中得到启发。就系统性血管炎而言，Stassen、Latron等研究已经表明MMF联合激素主要用于抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎的治疗，尤其对CTX不能耐受的病人。而MMF在风湿免疫疾病中的研究也正逐步完善中，期待更多高质量循证证据的出现。同时，政府、社会、医院与企业的多方配合，通过慈善援助等各种手段，也一定能够加速相关治疗药物在患者中的普及，让更多患者用对药、用好药。
上海交通大医院郭强教授：
新型免疫抑制剂MMF在SLE等疾病的治疗方面疗效卓越
作为新型免疫抑制剂，MMF防治各类实体器官急性排斥反应的疗效得到了广泛认可，同时，其在风湿免疫治疗领域，尤其是在治疗LN方面也取得了不俗的成绩。郭强教授介绍道，在一项回顾性分析MMF诱导治疗LN疗效、同时分析MMF不同治疗时间组的复发率及肾脏预后的研究中，共纳入例经肾活检病理诊断为Ⅲ型、Ⅳ型及Ⅲ/Ⅳ＋Ⅴ型LN并接受激素和MMF诱导治疗≥3个月的患者。结果显示，例（94.0%）患者获得缓解，6个月和9个月的总缓解率分别为89.3%和90.2%，完全缓解分别为47.6%和53.1%。中位随访时间83个月。随访期间，共73例（33.0%）复发，组Ⅰ复发率（22.1%）显著低于组Ⅱ（45.5%，Ｐ＜0.05）和组Ⅲ（44.4%，Ｐ＜0.05）。多因素COX回归分析发现组Ⅱ（HR2.29,95%CI1.18~4.47，P=0.）和组Ⅲ（HR3.22，95%CI1.85~5.61，P＜0.）的复发风险显著高于组Ⅰ。由此证实，MMF诱导缓解后，长期MMF维持能获得较好的持续缓解率，同时降低复发率。
郭强教授认为，通过创新药物的不断研发、现代医学的发展进步，未来有关SLE发病机制的探索和诊治水平定会提升到新的高度。临床医生不仅在选择适合患者治疗方案上要把好关，更应该以身作则，投入到慈善援助的实践中，让治疗切实帮助到SLE患者。
坚守创新责任在身还原生命本来的光彩
KBN公司总经理孙磊先生介绍道，为了使因病致贫或无力负担高昂治疗费用的SLE患者及器官移植患者能够使用上更为安全和有效的第三代免疫抑制剂MMF，年KBN与云南省红十字会发起“贝克医生在行动红斑狼疮及器官移植药物援助计划”。该慈善项目已经惠及众多患者，今后还将扩大普及范围，让更多患者获益。
日前，国务院办公厅印发《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》，这无疑对国内仿制药企业的发展带来积极和深远的影响。在政府、社会的多方支持下，我们也会乘势加快药品研发步伐，让普通患者不因经济因素面对无法维持治疗的困境，真正为风湿免疫疾病患者减负！
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